Forskningsprosjekt


Venetoclax-Dexamethason til pasienter som har hatt tilbakefall eller har refraktær myelomatose

Vitenskapelig tittel:
A Phase 1/2 Study Evaluating the Safety and Pharmacokinetics of ABT-199 in Subjects with Relapsed or Refractory Multiple Myeloma.

Prosjektbeskrivelse:
Formålet med studien er å undersøke om behandling med venetoclax/dexametason er en effektiv behandling av myelomatosepasienter med translokasjon (11;14). Dette er pasienter som responderer dårlig på moderne terapi.. Det er allerede gjennomført en fase 1 studie som har testet ulike doser av venetoclax sammen med en fast dose dexametason i denne pasientgruppen. Studien viste at pasienter med translokasjon (11;14) hadde en spesielt god respons på behandlingen, og derfor har man valgt å fokusere på denne gruppen i fase 2. Myelomatose (benmargskreft) er en malign blodsykdom med ukontrollert vekst av plasmaceller i benmargen. Det er ikke mulig å kurere lidelsen, men overlevelsestiden har økt med moderne terapi med nye behandlingsmetoder. Noen myelomatose pasienter har genetiske forandringer som påvirker prognosen og effekt av behandlingen. Nyere forskning tyder på at pasienter med translokasjon (11;14) responderer dårligere på moderne terapi. Dette er videreføring av en internasjonal multisenterstudie, fase 1/2, dvs. at alle de inkluderte pasientene mottar samme behandling. I fase 2 ønsker man å inkludere 80 pasienter fra mange ulike land, hvorav 4-5 pasienter i Norge. Pasientene er kvinner og menn > 18 år som har fått påvist t(11;14) og har fått tilbakefall av sin sykdom eller vist seg behandlingsrefraktære. De må ha forsøkt standard behandling eller blitt refraktære mot behandling og vurderes som høy-risiko pasienter med behov for en tilpasset behandling. Behandling består av 800 mg venetoclax daglig på dag 1-21 og 40 mg dexametason på dag 1, 8, og 15 av en 21-dagers syklus. Pasientene vil møte til 25 studierelaterte besøk dersom de deltar i 10 måneder. Etter avsluttet behandling følges de opp med hensyn til sykdomsstatus og videre behandling i opptil 2 år. De vil stå på behandlingen til sykdommen progredierer, til de opplever uakseptable bivirkninger, til de er uegnet til å fortsette behandlingen, eller til de ønsker å trekke seg. Etter behandlingsslutt vil pasientene følges opp mht. overlevelse. Effektmål er respons (ORR og VGPR+). Sekundære mål er sikkerhetsprofil, progresjon, overlevelse, tid til respons og varighet av respons. Det samles inn journalopplysninger vedrørende demografiske variabler, tidligere bivirkninger, sykehistorie, alkohol-/nikotinbruk, medisinbruk, og resultater fra tidligere undersøkelser mht. kjente risikomarkører. Det samles inn nye resultater fra klinisk undersøkelse, det taes graviditetstest fra fertile kvinner, benmargsundersøkelser, EKG, «ECOG-status», blodprøver, urinprøver, koagulasjonsprøver og farmakokinetikk-prøver. Pasientene skal føre en doseringsdagbok i behandlingsperioden. Det skal opprettes en prosjektspesifikk forskningsbiobank med fullblod, serum, plasma, celler, urin, biopsimateriale og benmarg. Medisinsk direktør i AbbVie, Steinar Thoresen er databehandlings ansvarlig i Norge. Biologisk materiale vil bli overført til biobanker i Sveits og USA og destrueres etter at analysene er fullført. Detaljer rundt disse analysene er ikke nevnt i søknaden. Data skal oppbevares i 20 år etter at studien er avsluttet. Avidentifiserte helseopplysninger skal overføres til Tyskland, Sveits, India og USA.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2017/2525 EudraCT-nummer: 2012-000589-38 Prosjektstart: 18.12.2017 Prosjektslutt: 12.01.2021

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Fredrik Schjesvold
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Legemiddelfirmaet AbbVie finansierer dette prosjektet. Det vil bli inngått en skriftlig økonomisk og juridisk avtale mellom oppdragsgiver, forsker og institusjon som må signeres av alle parter før studien kan starte. Kopi av signert økonomisk avtale vil bli ettersendt til REK så snart den foreligger.



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Behandlet i REK
DatoREK
18.01.2018 REK sør-øst
26.04.2018 REK sør-øst
26.04.2018 REK sør-øst
23.08.2018 REK sør-øst
23.08.2018 REK sør-øst
01.11.2018 REK sør-øst
06.12.2018 REK sør-øst