Forskningsprosjekt


En åpen studie for å vurdere respons på en belastningstest med legemidlet Kuvan hos personer med fenylketonuri

Vitenskapelig tittel:
En prospektiv åpen ikke-kontrollert fase 4 kohortstudie i Norge for å vurdere respons hos personer med fenylketonuri (PKU) på behandling med Kuvan 20 mg/kg/dag i 7 dager.

Prosjektbeskrivelse:
Fenylketonuri (PKU) er en stoffskiftesykdom som gir forhøyet fenylalanin (PHE) i blodet på grunn av en medfødt enzymsvikt som hemmer omdanningen av aminosyren fenylalanin. Kuvan er en syntetisk kopi av en kroppsegen substans som kalles tetrahydrobiopterin (BH4). Kuvan reduserer fenylalaninnivået i blodet hos noen pasienter som responderer på BH4, og kan hjelpe til med å øke den fenylalaninmengden som kan inkluderes i kosten. Hovedformålet med studien er å finne frem til de pasientene som kan ha nytte av Kuvanbehandling ved hjelp av en tjuefiretimers belastningstest. Ved siden av har studien en rekke sekundære mål.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2009/179 EudraCT-nummer: 2009-012978-12 Prosjektstart: 01.09.2009 Prosjektslutt: 30.06.2010

Behandlingsstatus: Godkjent
Forskningsstatus: Avsluttet
Prosjektleder: Jens Veilemand Jørgensen
Forskningsansvarlig(e):  Merck Serono Norge
Initiativtaker: Oppdragsforskning

Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter
Forskningsmetode:: Statistiske (kvantitative) analysemetoder

Behandlet i REK
DatoREK
18.06.2009 REK sør-øst