Forskningsprosjekt


Lavdose melfalan (Alkeran) kan gi remisjon hos pasienter med høy-risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) og akutt myelogen leukemi (AML) med lav celleholdighet i benmargen

Vitenskapelig tittel:
Low dose melphalan can induce complete remission in high-risk myelodysplastic syndrome (MDS) and acute myeloid leukemia (AML) with low bone marrow cellularity.

Prosjektbeskrivelse:
Formålet med prosjektet er å undersøke respons på melfalan hos pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akutt myelogen leukemi (AML). Forskerne vil videre søke svar på følgende problemstillinger: 1. Har pasienter som responderer spesielle mutasjoner i benmargceller? 2. Endres cytogenetikk ved tilbakefall? Målet er å skaffe mer kunnskap om responderende pasienter idet lite er publisert om dette. Standard behandling av pasienter med høy-risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) og akutt myelogen leukemi (AML) er høye eller moderate doser cellegift. Når celleholdigheten er lav som i den gruppen man skal studere, tåles sjelden slike doser cellegift. Uten behandling vil pasientene dø. Prosjektets målsetting er å karakterisere, klinisk og laboratoriemessig de pasientene som har fått lavdose melfalan i Norge. Årsaken til at små doser melfalan virker, er ukjent. Man skal gjøre mutasjonsanalyse av benmargcellene for å undersøke om spesielle mutasjoner er til stede i de syke cellene. Benmargcellene hentes fra en eksisterende diagnostisk biobank, ved avdeling for patologi, Rikshospitalet-Radiumhospitalet HF, med Kristina Myrvold som ansvarshavende. Pasienter med høy-risiko MDS og AML med lav cellularitet i benmargen tåler dårlig intensiv kjemoterapi pga. fare for langvarig cytopeni, som øker risikoen for alvorlige bakterie- og soppinfeksjoner og vedvarende trombocytpeni. Grunnet disse forventede komplikasjonene vil særlig ikke eldre pasienter motta slik behandling. Uten behandling vil alle dø. Lav-dose melfalan er en lite kjent behandlingsmetode, men kan være effektiv behandling for akkurat denne gruppen pasienter. Den gode effekten av melfalan er ukjent blant mange hematologer, og en vet lite om mekanismene som fører til effekten. Melfalan er en cellegift som gis i lave doser; en tablett daglig i 8 uker. Pasienter som har respondert på melfalan i perioden januar 2000 til januar 2017 skal inkluderes i denne retrospektive studien. Planen er å rekruttere pasienter fra hele landet. Opptil 25 pasienter skal etter planen rekrutteres. Prosjektleder kjenner til 10-15 pasienter i Norge med høy-risiko MDS og AML, med lav celleholdighet i benmargen som har fått lavdoser melfalan. Alle opplysninger skal hentes fra journal. MDS er sjelden (4/1000) og bare en liten andel har lav celleholdighet i benmarg og høyrisiko sykdom. Median alder for debut er 74 år. Også blant pasienter med AML har få lav celleholdighet i benmarg, og median alder er 65 år. Det skal kun innhentes samtykke fra de pasientene som lever. Trolig er en god del døde, og det søkes fritak for innhenting av samtykke fra disse.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2017/117 Prosjektstart: 20.01.2017 Prosjektslutt: 20.03.2019

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Ingunn Dybedal
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Bidragsforskning
Finansieringskilder:

Studien finansieres av innkomne forskningsmidler ved Oslo Universistetssykehus HF. 



Forskningsdata: Registerdata, Humant biologisk materiale
Utvalg: Pasienter/klienter

Materiale fra biobank:
Diagnosebiobanke ved avdeling for patologi, Rikshospitalet-Radiumhospitalet HF, Gaustad
Behandlet i REK
DatoREK
16.02.2017 REK sør-øst
04.05.2017 REK sør-øst
08.06.2017 REK sør-øst
23.08.2018 REK sør-øst