Forskningsprosjekt


24 måneders prospektiv, ikke-intervenerende multisenterstudie for å evaluere effekten av Elocta sammenlignet med konvensjonelle faktorprodukter ved profylaktisk behandling av pasienter med hemofili A (A-SURE).

Vitenskapelig tittel:
24-month prospective, multicentre, non-interventional study to evaluate the effectiveness of Elocta compared to conventional factor products in the prophylactic treatment of patients with haemophilia A (A-SURE).

Prosjektbeskrivelse:
Målet med studien er å evaluere effekten av Elocta sammenlignet med konvensjonelle faktorprodukter ved profylaktisk behandling av pasienter med hemofili A i en 24 måneders prospektiv periode. Av hensyn til statistiske analyser vil pasientene bli matchet med pasienter med tilsvarende baselinekarakteristikker etter kunnskapsbasert og klinisk vurdering av behandlende lege i samarbeid med pasienten som mottar vanlig faktorbehandling. Primære endepunkter: Årlig blødningsrate (ABR) (basert på blødningsepisode vurdert på lokalt senter) Årlig injeksjonsfrekvens (basert på foreskrevne legemidler) Årlig faktorforbruk (internasjonal enhet [IE]), (basert på administrert faktorprodukt) Effekten av Elocta vil bli vurdert ved å sammenligne de primære endepunktene innhentet i løpet av den 24 måneders prospektive perioden med retrospektive data tilgjengelig for konvensjonelle faktorprodukter med parede tester. Analysen vil bli utført på undergruppen av pasienter som har fått Elocta etter baseline.
(Prosjektleders prosjektbeskrivelse)

Ref. nr.: 2016/1941 Prosjektstart: 01.11.2016 Prosjektslutt: 31.12.2020

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Pål Andre Holme
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Prosjektet er finansiert av Swedish Orphan Biovitrum AB, SE-112 76 Stockholm, Sweden.



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Mennesker
Utvalg: Bare ett kjønn

Behandlet i REK
DatoREK
30.11.2016 REK sør-øst
16.08.2017 REK sør-øst