Forskningsprosjekt


ARO-012, en randomisert, dobbelblindet, placebo-kontrollert, multisenter fase III studie med Crenolanib for personer med avansert eller metastatisk Gastrointestinal Stromal Tumor med D842V mutasjon i PDGFRA genet

Vitenskapelig tittel:

Protocol ARO-012. A randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, phase III trial of crenolanib in subjects with advanced or metastatic Gastrointestinal Stromal Tumors with a D842V mutation in PDGFRA gene.



Prosjektbeskrivelse:
Formålet med denne fase III studien er å undersøke effekt av behandling med crenolanib versus placebo hos pasienter med avansert eller metastasert gastrointestinal stromal tumor (GIST) som har en spesiell mutasjon, D842V i PDGFRA genet, i tumor. Den viktigste behandlingen ved GIST er kirurgi med fjerning av tumor, men det viser seg at om lag 40 % vil utvikle lokalt tilbakefall og/eller metastaser. Ved avansert GIST vil 90 % av pasientene ha nytte av behandling med imatinib. Pasienter med mutasjonen D842V i PDGFRA genet har nærmest ingen effekt av tyrosinkinashemmere, det vil si at det fins ingen tilgjengelig behandling med effekt for denne undergruppen med GIST. Crenolanib har i en fase II studie vist seg å ha effekt hos enkelte deltakere. Dette er en randomisert, dobbeltblindet, placebo-kontrollert, multisenter fase III studie der 120 pasienter med avansert eller metastatisk GIST med D842V mutasjonen skal inkluderes, derav 5 pasienter fra Norge. Deltakere skal randomiseres 2:1 til aktiv behandling eller placebo. Crenolanib gis som tabletter 3X100 mg. Placebokapslene er utseendemessig identiske med aktiv behandling. I tillegg får forsøksdeltakerne den behandling som er i initiert før studiestart. Pasientene tilbys behandling inntil progresjon av sykdom. Pasientene skal møte til studiebesøk hver fjerde uke inntil progresjon. Vevsprøve av tumor tas ved oppstart av behandling og ved avsluttende besøk. Det skal tas blodprøver for kliniske-kjemiske analyser ved hvert studiebesøk samt biomarkør- og famakokinetiske analyser ved de to første studiebesøkene. I tillegg skal det tas CT/MR av mage- og bekkenregion hver åttende uke det første året. Etter at pasientene har avsluttet behandling skal de følges opp i inntil fem år. De må av den grunn møte til studiebesøk hver 12. uke de første 2 årene og deretter hver 24. uke. Primært endepunkt er progresjonsfri overlevelse (PFS). Blodprøver skal inngå i en ny spesifikk forskningsbiobank, «ARO-012» med ansvarshavende Kirsten Sundby Hall ved Oslo Universitetssykehus HF. Blod- og vevsprøver skal utføres til USA og vil bli destruert etter analyse. Opplysninger er planlagt utført til Sverige og Finland.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2016/1648 EudraCT-nummer: 2015-000287-34 Prosjektstart: 01.12.2016 Prosjektslutt: 01.06.2023

Behandlingsstatus: Godkjent
Prosjektleder: Kirsten Sundby Hall
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Arog Pharmaceuticals, Inc, er sponsor for denne studien og finansierer prosjektet.

Avtale mellom sykehuset og Arog Pharmaceuticals utarbeides av Inven2. Denne er på nåværende tidspunkt ikke klar, og vil derfor bli ettersendt.



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Materiale fra biobank:
Diagnosebiobanken ved avdeling for patologi, Rikshospitalet-Radiumhospitalet
Behandlet i REK
DatoREK
27.10.2016 REK sør-øst
27.10.2016 REK sør-øst
01.12.2016 REK sør-øst
12.01.2017 REK sør-øst
23.03.2017 REK sør-øst
20.09.2018 REK sør-øst