Forskningsprosjekt


EryDel behandling for Ataxia Telangiectasia

Vitenskapelig tittel:

A Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled Trial to Evaluate the Effects of Intra-Erythrocyte Dexamethasone Sodium Phosphate on Neurological symptoms in patients with Ataxia Telangiectasia



Prosjektbeskrivelse:
I denne studien skal vi undersøke en ny administrasjonsmåte der legemiddel gis direkte i blodet med EryDex Systemet (EDS). Ca 50 ml blod tas fra pasienten og vha EDS systemet tilføres legemiddelet patientens røde blodlegemer som deretter transfunderes tillbake til pasienten. Legemiddelet frigis sakte fra de røde blodlegemene over en lengre periode, ca 4 uker. Metoden forventes gi færre bivirkninger enn om legemiddelet gis som tablett eller injeksjon. Pasientene har Ataxia Telangiectasia, en sjelden, arvelig nevrodegenerativ sykdom som fører til motoriske vansker og tidlig død. Immunsvikt og økt kreftrisiko hører med. Det finns ingen kurativ behandling for AT, kun symtomatisk behandling. De fleste dør i i tidlig voksen alder av lungesvikt/infeksjon, kreft, multiorgansvikt. Studier har vist at peroral behandling med betametason (glukokortikoid) kan ha positive effekter på neurologiske symtomer ved AT, i denna studien vil vi studere effekten av dexametason (annet glukokortikoid) i EDS.
(Prosjektleders prosjektbeskrivelse)

Ref. nr.: 2016/1113 EudraCT-nummer: 2015-005241-31 Prosjektstart: 01.09.2016 Prosjektslutt: 15.12.2020

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Asbjørg Stray-Pedersen
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Se vedlegg, Inven2 ansvarlig mellomledd for formelle avtale mellom Oslo Universitetssykehus og Inventiv, Inven2 også ansvarlig for formelle avtale mellom Sykehuset Innlandet og Inventiv



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Behandlet i REK
DatoREK
17.08.2016 REK sør-øst
26.10.2016 REK sør-øst
26.10.2016 REK sør-øst
07.06.2017 REK sør-øst
19.09.2018 REK sør-øst
12.06.2019 REK sør-øst