Forskningsprosjekt


Intravenøs infusjon av plasminogenkonsentrat til pasienter med plasminogenmangel - en fase 2/3 studie

Vitenskapelig tittel:

A Phase 2/3, Open-Label, Repeat-Dose Study of the Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of

ProMetic Plasminogen Intravenous Infusion in Subjects with Hypoplasminogenemia



Prosjektbeskrivelse:
Formålet med denne fase II/III studien er å undersøke farmakokinetikk, effekt, sikkerhet og tolerabilitet ved 12 ukers administrasjon av et plasminogenkonsentrat renset fra humant blodplasma ved behandling av pasienter med arvelig plasminogenmangel. Plasminogen er et protein som produseres i lever og er forstadiet til proteinet plasmin. Plasmin løser opp avleiret fibrin. Arvelig plasminogenmangel er en meget sjelden tilstand som medfører avleiring av fibrin i øye, luftveier, øre, urinveier, bihuler, tannkjøtt og til dels i indre organer. Tilstanden kan gi blindhet, psykisk utviklingsforstyrrelser og medføre for tidlig død. Regelmessig tilførsel av plasminogen kan antagelig forhindre komplikasjoner som tilstanden medfører. Det er per i dag tre kjente pasienter i Norge med denne tilstanden, alle voksne. I denne studien skal et nyutviklet plasminogenkonsentrat utprøves med tanke på effekt og sikkerhet samt langtidseffekter. Plasminogenkonsentratet er fremstilt fra humant plasma, og er utprøvd i eksperimentelle dyremodeller samt i en fase I studie. I disse forsøkene ble det ikke observert toksisitet eller uheldige bivirkninger. Dette er en internasjonal multisenterstudie, der totalt 12 pasienter skal inngå, inntil tre av disse fra Norge. Prosjektet er tredelt. I prosjektets første del skal individuell farmakokinetikk undersøkes, etter enkeltadministrasjon av konsentratet i en dosering av 6 mg/kg kroppsvekt. Det skal av den grunn tas blodprøver etter endt infusjon (mellom 5 og 15 minutter), samt ved 6, 24, 48, 72 og 96 timer. Resultatene fra første del av prosjektet skal benyttes for valg av administrasjonsintervall (hver andre, tredje eller fjerde dag) i studiens del 2. I del 2 av prosjektet skal konsentratet administreres i intervall basert på resultater i prosjektets del 1. Det skal i tillegg tas blodprøver hver andre uke før infusjon samt gjennomføres farmakokinetiske undersøkelser tilsvarende prosjektets første del i uke 12. I studiens tredje del skal konsentratet administreres med samme intervall som i studiens andre del inntil produktet blir lisensiert eller til sponsor bestemmer seg for å avbryte studien. I denne delen av prosjektet skal det tas blodprøver før infusjon hver tredje måned. Det skal i tillegg gjennomføres virologisk testing og måling av antistoffer mot plasminogen samt gjennomføres genetiske undersøkelser av genotyper av betydning for tilstanden. Opplysninger som skal inngå fra journaler er demografiske opplysninger (alder, kjønn, etnisitet), full medisinsk sykehistorie inkludert sykehistorie relatert til plasminogenmangel samt funn ved klinisk undersøkelse. Blodprøver skal inngå i ny, prosjektspesifikk biobank «Koagulasjonsdefekter» med ansvarshavende Per Morten Sandset ved OUS, med samme varighet som prosjektet. Helseopplysninger og biologisk materiale er planlagt utført til USA. Blodprøver vil bli destruert etter analyse i USA.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2016/946 EudraCT-nummer: 2015-005490-20 Prosjektstart: 01.07.2016 Prosjektslutt: 31.12.2017

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Per Morten Sandset
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Studien finansieres av legemiddelfirmaet ProMetic Biotherapeutics Inc. Avtale mellom OUS og ProMetic er ennå ikke laget, men vil bli ettersendt. Avtale vil enten inngås mellom sponsor og OUS eller mellem sponsor og INVEN2



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Sluttmelding/publikasjon: Intravenøs infusjon av plasminogenkonsentrat til pasienter med plasminogenmangel - en fase 2/3 studie
Behandlet i REK
DatoREK
09.06.2016 REK sør-øst
22.09.2016 REK sør-øst
27.10.2016 REK sør-øst
01.12.2016 REK sør-øst
12.01.2017 REK sør-øst
16.02.2017 REK sør-øst
23.03.2017 REK sør-øst
04.05.2017 REK sør-øst
08.06.2017 REK sør-øst
26.10.2017 REK sør-øst
30.11.2017 REK sør-øst