Forskningsprosjekt


ENDURE studien - En åpen studie for å vurdere responsen på legemidlet Kuvan igjennom en 4 ukers behandlingsperiode hos personer med fenylketonuri

Vitenskapelig tittel:
En fase IV, prospektiv, åpen, ikke-kontrollert multisenter kohortstudie for å vurdere responsen hos personer med fenylketonuri (PKU) på behandling med Kuvan 20 mg/kg/dag i 28 dager.

Prosjektbeskrivelse:
Fenylketonuri (PKU) er en stoffskiftesykdom som gir forhøyet fenylalanin (PHE) i blodet, på grunn av en medfødt enzymsvikt som hemmer omdanningen av aminosyren fenylalanin. Legemiddelet Kuvan er en syntetisk kopi av en kroppsegen substans som kalles tetrahydrobiopterin (BH4). Kuvan reduserer fenylalaninnivået i blodet hos noen pasienter som responderer på BH4, og kan hjelpe til med å øke den fenylalaninmengden som kan inkluderes i kosten. Hovedformålet med denne studien er å undersøke andelen respondere til Kuvanbehandling (>30 % nedgang i PHE verdier i blodet) ved ulike tidspunkt gjennom en tjueåtte dagers behandlingsperiode.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2010/168 EudraCT-nummer: 2009-018168-81 Prosjektstart: 01.03.2010 Prosjektslutt: 01.04.2012

Behandlingsstatus: Godkjent
Forskningsstatus: Avsluttet
Prosjektleder: Jens Veilemand Jørgensen
Forskningsansvarlig(e):  Merck Serono Norge
Initiativtaker: Oppdragsforskning

Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter, Personer med mangelfull samtykkekompetanse
Forskningsmetode:: Statistiske (kvantitative) analysemetoder

Behandlet i REK
DatoREK
28.01.2010 REK sør-øst
09.02.2012 REK sør-øst