Forskningsprosjekt


En observasjons-, ikke-intervensjons-, multisenter, multinasjonal studie av pasienter med atypisk hemolytisk-uremisk syndrom (aHUS register studie)

Vitenskapelig tittel:

An observational, non-interventional, multi-center, multi-national study of patients with atypical hemolytic-uremic syndrome (aHUS registry)



Prosjektbeskrivelse:
Atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS) er en sjelden, progressiv og livstruende sykdom. Sykdommen rammer både barn og voksne, der omtrent 40% av pasientene får diagnosen som voksen. aHUS er en genetisk sykdom, prognosen er dårlig - der mer enn halvparten av pasientene dør, kommer i behov av dialysebehandling, eller at pasienten bli nyretransplantert innen et år etter at diagnosen blir stilt. Sykdommen karakteriseres ved toxinutløst endotelskade i nyrenes kapillærer og arterioler, plateaktivering og forbruk. Hemolyse opptrer pga. mekanisk erytrocytt-skade ved nyregjennomblødning. Mikrotrombosering i glomeruli og nyrearterioler fører til lav GFR og uremi. Soliris (eculizumab) blokkerer ukontrollert terminal komplementaktivering og blokkerer påfølgende komplementmediert TMA. Dette er en registerstudie, der hensikten er å samle inn retrospektiv informasjon på sikkerhet rundt langtidsbruk og effektivitet av legemiddelet og sammenlikne med naive pasienter.
(Prosjektleders prosjektbeskrivelse)

Ref. nr.: 2015/901 Prosjektstart: 26.04.2012 Prosjektslutt: 01.04.2017

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Anna Bjerre
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Legemiddelfirmaet Alexion Pharmaceuticas Inc er sponsor i studien.



Forskningsdata: Registerdata, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Sluttmelding/publikasjon: Vedlagt publikasjon
Behandlet i REK
DatoREK
08.06.2015 REK sør-øst