Forskningsprosjekt


En 12-ukers, åpen, fase 2-studie for å vurdere effektene av økende doser av MBX-8025 hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi

Vitenskapelig tittel:

A 12-week, open-label, dose-escalating, phase 2 study to evaluate the effects of MBX-8025 in patients with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)



Prosjektbeskrivelse:
Internasjonal fase 2 studie med totalt 8 deltakere, 2 deltakere i Norge. Studien skal vurdere effekten av MBX-8025 hos personer med den sjeldne arvelige sykdommen homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) som er kjennetegnet ved svært høye nivåer av LDL-kolesterol . MBX-8025 senker LDL-kolesterolet ved å påvirke genuttrykket i cellekjernene (PPAR-delta agonist). Primært endepunkt er å vurdere effekten på LDL-kolesterol. Sekundære endepunkter er effekt på andre lipidparametre, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk. Total studievarighet er 14 uker, først 2 uker placebo, deretter vil alle deltakere få virksom medisin, 50 mg i 4 uker, deretter opptitrering til 100mg i 4 uker og til slutt 200mg i 4 uker. Opptitrering blir bare gjort dersom toleransen er god. Hovedbehandlingen HoFH i dag er LDL-aferese 1-2 ganger i uken (dialysebehandling som fjerner LDL-partikler fra blodet). Statiner har liten effekt ved HoFH.Det er behov for nye medisiner, derfor blir denne studien gjort.
(Prosjektleders prosjektbeskrivelse)

Ref. nr.: 2015/137 EudraCT-nummer: 2014-004856-68 Prosjektstart: 01.04.2015 Prosjektslutt: 29.12.2016

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Gisle Langslet
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

CymaBay Teraputic.inc

Kontrakten ettersendes



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Sluttmelding/publikasjon: En 12-ukers, åpen, fase 2-studie for å vurdere effektene av økende doser av MBX-8025 hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi
Behandlet i REK
DatoREK
26.02.2015 REK sør-øst
07.05.2015 REK sør-øst
21.01.2016 REK sør-øst