Forskningsprosjekt


En åpen studie av dabigatran etexilate som sekundær profylakse av venøs tromboemboli hos barn fra nyfødt periode og frem til 18 års alder

Vitenskapelig tittel:
Open label, single arm safety prospective cohort study of dabigatran etexilate for secondary prevention of venous thromboembolism in children from 0 to less than 18 years

Prosjektbeskrivelse:
Formålet med prosjektet er å vurdere sikkerheten av dabigtran etexilate som sekundær profylakse av venøs tromboemboli hos barn fra nyfødtperioden og frem til 18 år. Venøs tromboemboli, eller blodproppdannelse i de store, dype venene spesielt i legg, lår og bekken, er sjeldent forekommende hos barn. Standardbehandling for venøs tromboemboli er lavmolekylært heparin (LMWH) og Vitamin K Antagonist (VKA). Imidlertid representerer standardbehandling noen utfordringer i klinisk praksis. Ved bruk av VKA, er hyppige blodprøvekontroller nødvendige på grunn av et smalt terapeutisk vindu som kompliseres av alder, kosthold, interaksjoner med andre medisiner og underliggende sykdom. LMWH har flere fordeler ved behandling av barn fremfor VKA og er for øyeblikket det som ansees som den foretrukne behandling av barn med venøs tromboemboli. Det er imidlertid en utfordring at LMWH administreres som subkutan injeksjon, da dette kan lede til ubehag for pasientene og dermed påvirke compliance. I tillegg er bruken av LMWH i behandling av venøs tromboemboli hos barn ikke tilstrekkelig undersøkt i kontrollerte kliniske studier. Kliniske utfordringer ved bruk av LMWH og VKA avdekker behov for å utvikle enklere behandlingsmetoder med en sammenlignbar sikkerhet og effektprofil som dagens standardbehandling. Dabigatran etexilate er allerede godkjent på indikasjonene postoperativ tromboseprofylakse etter protesekirurgi og atrieflimmer. Legemiddelet er under utprøving på barn. Foreløpige resultater indikerer god behandlingseffekt i tillegg til at behandlingen er godt tolerert med ingen rapporterte alvorlige studiemedisinrelaterte bivirkninger hos barn. Prosjektet er en fase III-studie og er en del av en internasjonal multisenterstudie. Det skal rekrutteres 100 pasienter totalt i denne studien, hvorav to fra Norge. Deltakere skal rekrutteres fra egen pasientkohort ved barneklinikken ved Haukeland universitetssykehus. REK har tidligere behandlet et relatert prosjekt med utprøving av Dabigatran etexilate på barn (REK sør-øst saksnummer 2013/1614). I dette omsøkte prosjektet er det planlagt å inkludere pasienter som har vært med i det tidligere godkjente prosjektet samt nye pasienter. I studien er det planlagt å inkludere pasienter som har fullført en antikoagulasjonsbehandling av minst tre måneders varighet, og som har behov for forlenget behandling grunnet kliniske risikofaktorer. Pasientene vil bli behandlet med dabigtran etexilate inntil den kliniske risikofaktoren opphører i inntil 12 måneder (52 uker). Det skal gjennomføres en klinisk undersøkelse ved oppstart, og deretter hver 3 uke frem til 12 ukers behandling, deretter hver 6-8 uke. Det skal tas blodprøver ved alle besøk. Kliniske risikofaktorer og eventuell videre behandling skal vurderes ved hvert av disse besøkene. EKG skal tas ved oppstart, deretter ved uke 26 og 52. Det skal samles inn opplysninger om pasientens sykdom, sykdomsutvikling og behandling. Begge foreldre til de aktuelle pasientene vil bli informert både skriftlig og muntlig om prosjektets formål og om eventuell risiko. Det er utarbeidet et informasjonsskriv med samtykke for barn i aldersgruppen 16-18 år, hvor pasienten selv må samtykke i tillegg til foreldrene. Videre er det utarbeidet et informasjonsskriv for barn i aldersgruppen 12-16 år og til de under 12 år. Sistnevnte vil kun bli formidlet til de barn som etter legens vurdering er i stand til å forstå innholdet. Det skal opprettes en ny spesifikk forskningsbiobank med Anne Mathilde Kvamme, «1160.108 - en åpen studie av dabigatran etexilate som sekundær profylakse av venøs tromboemboli hos barn fra nyfødt periode og frem til 18 års alder», ved Haukeland universitetssykehus med Anne Mathilde Kvamme som ansvarshavende. Det planlegges å utføre humant biologisk materiale til Edinburgh, Storbritannia.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2014/886 EudraCT-nummer: 2014-000583-18 Prosjektstart: 18.08.2014 Prosjektslutt: 30.06.2020

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Ånen Aarli
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder: Boehringer Ingelheim Norway KS

Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter, Personer med mangelfull samtykkekompetanse
Forskningsmetode:: Statistiske (kvantitative) analysemetoder
Antall forskningsdeltakere (Norge): 2

Materiale fra biobank:
1160.108 - en åpen studie av dabigatran etexilate som sekudær profylakse av venøs tromboemboli hos barn fra nyfødt periode og frem til 18 års alder.
Behandlet i REK
DatoREK
12.06.2014 REK sør-øst
12.06.2014 REK sør-øst
15.01.2015 REK sør-øst
07.05.2015 REK sør-øst
14.01.2016 REK sør-øst
14.01.2016 REK sør-øst
09.06.2016 REK sør-øst
01.12.2016 REK sør-øst
16.02.2017 REK sør-øst
30.11.2017 REK sør-øst
22.03.2018 REK sør-øst
06.12.2018 REK sør-øst
09.05.2019 REK sør-øst