Forskningsprosjekt


Allogen stamcelletransplantasjon for barn og ungdommer med akutt lymfatisk leukemi

Vitenskapelig tittel:
ALL-SCT-PED-FORUM - Allogeneic Stem Cell Transplantation in Children and Adolescents with Acute Lymphoblastic Leukaemia. International Therapy Protocol.

Prosjektbeskrivelse:
Målsettingen med prosjektet er å studere gjennomføring og behandlingsforløp av to ulike forbehandlingsregimer (kondisjoneringer) forut for standardbehandling av akutt lymfatisk leukemi hos barn over 4 år, men under 18 år. De to forbehandlingene som pasientene blir randomisert til er enten 1) helkroppsbestråling og inntak av epotosid, som utføres som standard kondisjonering i dag og 2) ingen helkroppsbestråling, men utvidet cellegiftbehandling med fludarabin, thiotepa og busulfan. I Norden vil man bruke Busilvex. Standard behandling deretter er allogen stamcelle-transplantasjon (stamceller høstes fra beinmarg, perifert blod eller navlestrengsblod), som alle vil få. Barn under 4 år vil ikke bli randomisert siden strålebehandling per i dag anses som uforsvarlig. Gruppen med pasienter, hvor det ikke foreligger forlikelig donor, og som blir transplantert med mismatched donor, blir heller ikke randomisert. Behandlingsresultatene fra disse to gruppene vil imidlertid bli registret. Farmakologiske aspekter med ny kondisjonering vil bli undersøkt, men ikke blant norske barn og ungdom. Bakgrunnen for studien er at helkroppsbestråling kan føre til bivirkninger som økt risiko for sekundære kreftformer, veksthemning og infertilitet. Man ønsker å redusere denne risikoen ved å tilby utvidet behandling med cellegift i stedet for bestråling forut for stamcelletransplantasjon. Tidligere studier har vist positive resultater av den nye formen for kondisjonering uten helkroppsbestråling. Barn med høyrisiko akutt lymfatisk leukemi, eller med tilbakefall, har alle en dårlig prognose og det er denne gruppen som skal inkluderes, til sammen 1000 internasjonalt og 40 i Norge. Alle vil få standard behandling, og ingen vil bli fratatt velregulert behandling. Det vil ikke bli tatt ekstra blod eller beinmargsprøver utover det som er vanlig ved standard behandling, og/eller klinisk nødvendig. Alle vil få informasjon om resultatene i studien og få tilgang til fordelaktige intervensjoner, som identifiseres i studien. Alle pasientene vil få tett standardisert oppfølging, og nødvendig intervensjon vil bli igangsatt etter hver pasient behov, uavhengig av studien.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2013/1856 EudraCT-nummer: 2012-003032-22 Prosjektstart: 01.11.2013 Prosjektslutt: 12.04.2026

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Jochen Buechner
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder: Sponsoravtale mellom OUS Rikshospitalet, Barnemedisinsk avdeling, og St.Anna Kinderspital Wien, er vedlagt.

Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter, Personer med mangelfull samtykkekompetanse
Forskningsmetode:: Statistiske (kvantitative) analysemetoder
Antall forskningsdeltakere (Norge): 40

Behandlet i REK
DatoREK
24.10.2013 REK sør-øst
14.01.2014 REK sør-øst
27.03.2014 REK sør-øst
01.11.2018 REK sør-øst