Forskningsprosjekt


En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av effekten og sikkerheten av REGN727/SAR236553 hos pasienter med heterozygot familiær hyperkolesterolemi. Odyssey FH ll

Vitenskapelig tittel:

A Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of REGN727/SAR236553 in Patients with Heterozygous Familial Hypercholesterolemia Not Adequately Controlled with Their Lipid Modifying Therapy



Prosjektbeskrivelse:
Prosjektet er en klinisk utprøving (fase III) av legemiddelet REGN727 hos personer med heterozygot familær hyperkolesterolemi. Det primære målet med studien er å vurdere effekt og sikkerhet av REGN727 sammenlignet med placebo etter 24 ukers behandling. REGN727 er et humant monoklonalt antistoff som hemmer et proprotein, PCSK9, noe som fører til økt opptak av LDL-kolesterol i leveren og redusert nivå av LDL-kolesterol i blodet. I fase 1- og 2-studier har REGN727 blitt godt tolerert og har gitt statistisk betydelige reduksjoner av LDL-kolesterol. Det er primært effekten av REGN727 på LDL-kolesterol som skal undersøkes, da studier har vist en sterk årsakssammenheng mellom nivået av LDL-kolesterol og risiko for koronar hjertesykdom. Studien er en internasjonal multisenterstudie, med 250 deltagere globalt. I Norge skal det rekrutteres 10-15 pasienter med diagnosen heterozygot familiær hyperkolesterolemi. To tredjedeler av pasientene får behandling med studiemedisin, en tredjedel med placebo. Dette kommer i tillegg til standard behandling for denne pasientgruppen. Det skal innhentes helseopplysninger fra pasientens journal, og fra studiebesøk i løpet av studien. Blodprøver sendes til utlandet for analyse, og skal lagres i en biobank ved Fisher BioServices i USA (ansvarshavende er Alan Rousseau). Studien inkluderer en frivillig tilleggsstudie, som skal gjøre farmakogenetiske undersøkelser av deltagerne.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2012/1118 EudraCT-nummer: 2012-001222-95 Prosjektstart: 01.09.2012 Prosjektslutt: 31.01.2015

Behandlingsstatus: Godkjent
Forskningsstatus: Avsluttet
Prosjektleder: Gisle Langslet
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Studien er finansiert av Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Studiestedet vil få refundert utgiftene de har i tilknytning til studien, inkludert lønn for personale. Dette er dokumentert i en økonomisk avtale mellom sponsor og forsker. Denne vil bli oversendt når den er klar, før studien starter. 



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter
Forskningsmetode:: Statistiske (kvantitative) analysemetoder
Antall forskningsdeltakere (Norge): 15

Sluttmelding/publikasjon: Vedlagt publikasjon
Materiale fra biobank:
Fisher Bio Services, Massachusetts, USA
Behandlet i REK
DatoREK
16.08.2012 REK sør-øst
29.11.2012 REK sør-øst
16.05.2013 REK sør-øst
21.08.2014 REK sør-øst
23.10.2014 REK sør-øst
15.01.2015 REK sør-øst