Forskningsprosjekt


Nordisk studie av Multiferon i tidligfase primær myelofibrose - en multisenter pilotstudie

Vitenskapelig tittel:

"Nordic Study of Multiferon in Early-Stage Primary Myelofibrosis - a Multicentre Pilot Study. The MNM study."

 



Prosjektbeskrivelse:
Prosjektet er en Nordisk multisenterstudie i fase II (terapeutisk utprøvning). Forsøket skal utføres på pasienter med nylig oppstått primær myelofibrose (PMF). Denne tilstand er heterogen, men for de fleste er det en alvorlig progressiv lidelse med median overlevelsestid på 4-7 år. Det utvikles fibrose i benmargen som fører til alvorlig anemi og forstørret milt. Det foreligger ingen kjent kurativ behandling, men en del data som tyder på at Multiferon kan bremse utviklingen av sykdommen i tidlig fase. Multiferon er et godkjent medikament på andre indikasjoner. Det er et humant leukocytt-interferon som virker immunmodulerende, antiviralt og antiproliferativt. Ut i fra teoretiske betraktninger antas det at det kan oppnås histologisk respons hos 40 % av pasientene, og derfor planlegges det med rekruttering av maks. 20 pasienter i Norge. Det er ikke i klinikken etablert noen behandling hos symptomfrie pasienter med PMF, men hos disse finnes det enten minimal fibrose i benmargen eller endringer av blodprøver. Undersøkelsen er samtykkebasert, og det opplyses at pasientene vil bli fulgt opp nøye. De fratas ikke noen annen eventuell velregulert behandling. De får tilbakemelding om resultatene og tilbud om å fortsette med medikamentet etter at studien er avsluttet dersom det har vist effekt. Effekten blir bl. a. vurdert på bakgrunn av eventuell regresjon av fibrose og normalisering av benmarg etter 1 og 2 år. Dette forutsetter biopsier. Vevsprøver og blodprøver lagres i Diagnosebanken ved avdeling for patologi ved Rikshospitalet-Radiumhospitalet. Det skal også gjøres cytogenetiske undersøkelser som rutineutredning med nye mutasjonsanalyser som kan ha prognostisk betydning. I tillegg til den eksisterende biobanken skal det opprettes en ny biobank ”Multiferon studie” ved Sykehuset Østfold Fredrikstad. Opplysninger som registreres i prosjektet er indirekte personidentifiserbare (avidentifiserte) og koblingsnøkkelen oppbevares hos forskergruppen. Helseopplysninger skal overføres til USA som avidentifiserte eller pseudonyme data.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2011/2556 EudraCT-nummer: 2011-005414-10 Prosjektstart: 01.02.2012 Prosjektslutt: 31.12.2015

Behandlingsstatus: Godkjent
Forskningsstatus: Avsluttet
Prosjektleder: Waleed Ghanima
Forskningsansvarlig(e):  Sykehuset Østfold Fredrikstad
Initiativtaker: Bidragsforskning
Finansieringskilder:

Studien finansieres av Swedish Orphan Biovitrum (SOBI) og Nordisk Myeloproliferativ Neoplasm gruppen.



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter
Forskningsmetode:: Statistiske (kvantitative) analysemetoder
Antall forskningsdeltakere (Norge): 20

Sluttmelding/publikasjon: Studien ble aldri gjennomført
Materiale fra biobank:
Diagnosebiobanken ved avdeling for patologi, Rikshospitalet-Radiumhospitalet Hf, Gaustad
Sykehuset Østfold Fredrikstad- Multiferon studie
Behandlet i REK
DatoREK
11.01.2012 REK sør-øst
12.09.2012 REK sør-øst