Forskningsprosjekt


Mipomersenbehandling ved alvorlig hyperkolesterolemi

Vitenskapelig tittel:

En fase 3, randomisert, dobbel-blindet, placebokontrollert, paralell-gruppe studie for å vurdere sikkerhet og effekt av to forskjellige doseringsregimer av mipomersen hos pasienter med familiær hyperkolesterolemi og utilstrekkelig kontroll av Low-density lipoprotein kolesterol. 



Prosjektbeskrivelse:
Heterozygot Familiær hyperkolesterolemi (FH) skyldes vanligvis en mutasjon i Low-Density Lipoprotein (LDL)-reseptorgenet. Dette gir alvorlig hyperkolesterolemi, særlig forhøyet LDL-kolesterol, med høy risiko for aterosklerose og tidlig koronar hjertesykdom. Behandling av FH senker plasmanivåene av LDL-kolesterol. På grunn av høyt utgangsnivå er det mange som ikke når behandlingsmålet for LDL-kolesterol, selv ved maksimal bruk av statiner og tilleggspreparater som ezetimib, resiner og nikotinsyre. Noen pasienter har også dårlig toleranse for medikamentene. I dette prosjektet skal sikkerhet, effekt og toleranse av to ulike regimer med medikamentet Mipomersen, sammenlignet med placebo, undersøkes. Mipomersen er et antisense oligonukleotid. Det binder seg til mRNA for apolipoprotein B, som er en byggesten i LDL-partikkelen. Derved hemmes produksjonen av apolipoprotein B og av LDL-kolesterol. Det skal inkluderes 16 deltagere med alvorlig hyperkolesterolemi i studien, som er en del av en internasjonal multisenterstudie med totalt 480 pasienter. Data omfatter klinisk undersøkelse (vekt, høyde, blodtrykk, puls, temperatur, midjemål), medisinsk sykehistorie, medisinbruk, blod- og urinprøver, opplysninger om kosthold og alkoholbruk, EKG, MR eller CT. Samtykke innhentes for alle data. Helseopplysninger skal overføres til land innenfor og utenfor EU/EØS. Humant biologisk materiale (blod og urin) som samles inn i prosjektet skal ikke oppbevares i Norge, men overføres til land innenfor EU/EØS (Belgia) for analyse og destruksjon. Det bes om tillatelse til utførsel av materialet.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2011/2455 EudraCT-nummer: 2011-001480-42 Prosjektstart: 01.03.2012 Prosjektslutt: 01.03.2015

Behandlingsstatus: Godkjent
Forskningsstatus: Avsluttet
Prosjektleder: Gisle Langslet
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Prosjektet finansieres av Genzyme og deres partnere. Økonomisk avtale mellom studiesenteret og sponsor vil bli ettersendt.



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter
Forskningsmetode:: Statistiske (kvantitative) analysemetoder
Antall forskningsdeltakere (Norge): 16

Materiale fra biobank:
Se vedlegg
Behandlet i REK
DatoREK
12.01.2012 REK sør-øst
18.04.2013 REK sør-øst
03.12.2013 REK sør-øst
10.06.2014 REK sør-øst