Forskningsprosjekt


En studie for å undersøke effekt og sikkerhet av medisin eprotirome hos pasienter med heterozygot familiær hyperkolesterolemi

Vitenskapelig tittel:

En placebo kontrollert, dobbel blindet, randomisert, parallell-gruppe, fase III langtidsstudie for å undersøke sikkerhet og effekt av eprotirome 50 og 100 mikrog/dag hos behandlede pasienter med heterozygot familiær hyperkolesterolemi



Prosjektbeskrivelse:
Hovedformålet med studien er å undersøke effekten av eprotirome 50 og 100 mikrogram mot placebo på LDL-kolesterol-nivået. Studien skal inkludere pasienter over 17 år som har Heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) og som bruker lipidsenkende midler. Personer med HeFH trenger ofte behandling med andre lipidsenkende medisiner i tillegg til statiner for å nå behandlingsmål for LDL-kolesterol. Studiemedisin Eprotirome er et tyroideahormon som i fase II studier har vist seg å redusere risikofaktorer som er assosiert med dyslipidemi og arteriosklerose. I denne studien skal det på verdensbasis delta ca. 630 pasienter med HeFH, hvorav ca. 26 i Norge. Studievarigheten er 2 år og 18 uker for hver pasient. Inklusjon av pasienter i Norge starter i Oktober 2011 og siste pasient siste besøk er estimert til September 2014. Studien har 15 studiebesøk (2 screening besøk, 8 i dobbelblindet fase, 3 i åpen fase, ett avsluttende besøk og et oppfølgingsbesøk). Studien er sponset av legemiddelfirmaet Karo Bio AB Novum. Det er en multisenter, randomisert, dobbelt-blindet parallell-gruppe studie, bestående av en inntil 10 uker ”run in” periode, en 100 ukers randomisert behandlingsperiode som inkluderer 52-76 uker dobbelt-blindet behandling og 24-28 uker som ikke er blindet. Deretter er det en 12 ukers oppfølgingsperiode. Alle deltakere fortsetter med sin standardbehandling. De har aterosklerotisk sykdom og LDL-kolesterolnivå over 2 mmol/L eller minst to risikofaktorer for aterosklerotisk sykdom og LDL-kolesterol over 2,5 mmol/L til tross for behandlingen. Antall studiedeltakere kommer frem etter styrkeberegning, og det planlegges å screene 46 pasienter av hensyn til forventet frafall for å oppnå 26 deltakere til randomisering i Norge. Pasientene vil bli nøye undersøkt og fulgt opp. De vil gjennom studien få kost- og livsstilsråd. På første studiebesøk vil det i tillegg til andre undersøkelser bli gjort test på forekomst av narkotiske stoffer i urinen, og dessuten farmakokinetikk og genetikkprøver for de som samtykker til dette. Pasientene skal fylle ut en dagbok for uventede hendelser. For å få godkjent preparatet må det dokumenteres at bentettheten ikke påvirkes i en langtidsstudie, og det vil derfor gjøres bentetthetsmåling med DXA-skanning på de første 300 pasientene.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2011/1373 EudraCT-nummer: 2011-001483-21 Prosjektstart: 01.08.2011 Prosjektslutt: 01.02.2015

Behandlingsstatus: Godkjent
Forskningsstatus: Avsluttet
Prosjektleder: Leiv Ose
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Prosjektet finansieres av Karo Bio AB
Novum
141 57 Huddinge
Sverige

+46 8608 6000

Økonomisk avtale medllom studiesenteret og Karo Bio vil bli ettersendt

 



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter
Forskningsmetode:: Både statistiske og fortolkende analysemetoder
Antall forskningsdeltakere (Norge): 26

Sluttmelding/publikasjon: Studieledelsen har besluttet at studien skal avbrytes
Materiale fra biobank:
AKKA-studien
Behandlet i REK
DatoREK
17.08.2011 REK sør-øst
11.01.2012 REK sør-øst