Forskningsprosjekt


En fase III randomisert, dobbelt-blind placebo-kontrollert klinisk medikamentutprøving hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi

Vitenskapelig tittel:
A phase III, randomized, double blind, placebo-controlled clinical study to assess the efficacy and safety of GSK2402968 in subjects with Duchenne muscular dystrophy.

Prosjektbeskrivelse:
Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en progressiv sykdom med debut av muskelsvakhet i småbarnsalder. Tap av gangfunksjon sees innen 12-14 års alder. Etterhvert sees skolioseutvikling, affeksjon av respirasjonsmuskler og med tiden ofte hjerteaffeksjon. Ubehandlet dør pasientene oftest før 20 års alder. Med prednisolonbehandling og tilgjengelig symptomatisk behandling kan de leve opp til 30 år og lenger, da med en omfattende funksjonshemming. DMD skyldes en mutasjon i DMDgenet på X-kromosomet. Det gir mangel på proteinet dystrofin i musklene. Det foregår mye forskning internasjonalt for å finne fram til en behandling som modifiserer effekten av mutasjonene slik at sykdommen framtrer mildere. I denne studien skal et medikament prøves ut som ved å nøytralisere et ekson endrer avlesing av DNA slik at mer funksjonelt dystrofin kan dannes. Derved håper man å bremse sykdomsutviklingen. Behandlingen er mutasjonsspesifikk. Teoretisk skal ca 13% av DMDpasienter kunne ha nytte av dette peparatet.
(Prosjektleders prosjektbeskrivelse)

Ref. nr.: 2011/448 EudraCT-nummer: 2010-020069-26 Prosjektstart: 01.04.2011 Prosjektslutt: 01.06.2013

Behandlingsstatus: Under behandling
Prosjektleder: Magnhild Rasmussen
Forskningsansvarlig(e):  Oslo Universitetssykehus
Initiativtaker: Oppdragsforskning

Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter, Personer med mangelfull samtykkekompetanse
Forskningsmetode:: Både statistiske og fortolkende analysemetoder

Sluttmelding/publikasjon: Prosjektet ble gjennomført i henhold til opprinnelig søknad/plan
Behandlet i REK
DatoREK
17.03.2011 REK nord
12.05.2011 REK nord
27.10.2011 REK nord
23.10.2014 REK nord