Forskningsprosjekt


ALXN1210 for barn med PNH

Vitenskapelig tittel:
ALXN1210-PNH-304; A PHASE 3, OPEN-LABEL STUDY OF ALXN1210 IN CHILDREN AND ADOLESCENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (PNH)

Prosjektbeskrivelse:
Målet med studien er å undersøke behandlingseffekten og sikkerhheten ved behandling med ALXN1210 hos barn og ungdom(≥5kg) med Paroxysmal Nattlig Hemoglobinuri(PNH). Dette er en fase 3 åpen multi-senterstudie hvor alle pasienter får behanding med studielegemidlet. ALXN1210 er et humanisert monoklonalt antistoff. Eculizumab er for tiden godkjent i Norge for behandling av PNH. Data fra fase 3 kliniske studier hos voksne pasienter med PNH støtter bruk av ALXN1210 i PNH behandling, med mye mindre hyppig dosering sammenlignet med eculizumab. I tillegg er det vesentlig lengre halveringstid for ALXN1210 viste seg å gi vedvarende terminal komplement-inhibering under a lengre doseringsintervall og redusere den potensielle risikoen for gjennombruddshemolyse under behandlingen periode, og dermed forbedre pasientens generelle helse.
(Prosjektleders prosjektbeskrivelse)

Ref. nr.: 2018/2207 EudraCT-nummer: 2017‐002820‐26 Prosjektstart: 01.01.2019 Prosjektslutt: 01.02.2023

Behandlingsstatus: Godkjent
Prosjektleder: Jochen Buechner
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Studien finanseres av Alexion Pharmaceuticals Inc.



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Behandlet i REK
DatoREK
05.12.2018 REK sør-øst