Forskningsprosjekt


Resultater av langtidsbehandling med Carbaglu hos pasienter med organiske acidurier

Vitenskapelig tittel:
Understanding the long-term Management of Organic Acidemia in patients with Carbaglu: A Mixed Methods approach

Prosjektbeskrivelse:
Man har lite opplysninger om hvordan OA-behandling med medisinen Carbaglu påvirker antallet dekompenseringsepisoder hos pasienter over lengre perioder. Denne observasjonsstudien har som mål å se på effektiviteten av langtidsbehandling av Carbaglu hos MMA eller PA-pasienter ved å måle ammoniumnivåer i blod, antall dekompenseringsepisoder samt ressursbruk i forbindelse med disse episodene. Det foreligger også lite informasjon om hvordan denne sykdommen og dens behandling påvirker pasienten og familien rundt. Pasient og en foresatt vil bli forespurt om å delta i et intervju for å innhente denne type informasjon. Dataene som kommer ut av denne studien skal gi grunnlag for anbefalinger og behandlingsretningslinjer av andre pasienter med samme behandling.
(Prosjektleders prosjektbeskrivelse)

Ref. nr.: 2018/2525 Prosjektstart: 28.01.2019 Prosjektslutt: 29.11.2021

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Trine Tangeraas
Forskningsansvarlig(e):  Oslo universitetssykehus HF
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Sponsor av prosjektet er Orphan Europe.

Økonomiske avtaler ihht standard avtaletemplat forhandles parallelt med søknad til REK og kan ettersendes dersom ønskelig når den er klar.

Vedlagt er utkast til budsjett som oversendes Inven2.



Forskningsdata: Registerdata, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Behandlet i REK
DatoREK
10.01.2019 REK nord
23.05.2019 REK nord