Forskningsprosjekt


Fase 1/2 genterapistudie med AVV-vektor ved Fabry sykdom

Vitenskapelig tittel:
A Phase 1/2, Baseline-controlled, Non-randomised, Open-label, Single-ascending Dose Study of a Novel Adeno-associated Viral Vector (FLT190) in Patients With Fabry disease

Prosjektbeskrivelse:
En fase 1/2 kontrollert, ikke-randomisert, åpen, enkelt stigende dose studie av en ny adenovirusvektor (AVV) med friskt gen (FLT190) hos pasienter med Fabry sykdom. Ved Fabry sykdom resulterer en genforandring i enzymmangel som gir opphopning av fettstoffet globotriaocylceramid i ulike celler og tiltagende multiorganskade. Behandling inkluderer ofte enzymerstatning (ERT) med infusjoner hver 14. dag. Freeline Therapeutics Ltd utvikler en ny genterapi med AAV for overføring av friskt gen for at kroppen selv skal kunne lage enzymet αGLA. Del 1 av studien vil teste opptil 3 dosekohorter av FLT190. Når behandling ved hvert dosenivå er fullført, tolererbarhet og αGLA-nivåer bestemt 12 uker etter administrasjon av FLT190, vil dose bli valgt for del 2. Del 2: En enkelt kohort på 3 tidligere ubehandlede pasienter vil bli inkludert på valgt dosenivå. Kontinuerlig endogen syntese av αGLA i hepatocyttene etter en enkelt administrering av FLT190 forventes å føre til konstant høye nivåer av αGLA.
(Prosjektleders prosjektbeskrivelse)

Ref. nr.: 2018/1787 EudraCT-nummer: 2018-002097-51 Prosjektstart: 09.01.2019 Prosjektslutt: 31.07.2021

Behandlingsstatus: Pågående
Prosjektleder: Camilla Tøndel
Initiativtaker: Oppdragsforskning
Finansieringskilder:

Studien finansieres av Freeline Therapeutics Ltd.

* Kontrakten mellom institusjonen og sponsoren vil bli sendt inn når den er ferdig signert.



Forskningsdata: Legemiddelutprøving, Registerdata, Humant biologisk materiale, Mennesker
Utvalg: Pasienter/klienter

Behandlet i REK
DatoREK
31.10.2018 REK vest
31.10.2018 REK vest
16.01.2019 REK vest
06.02.2019 REK vest
06.02.2019 REK vest
06.03.2019 REK vest
10.04.2019 REK vest
05.06.2019 REK vest