Generell forskningsbiobank


Biobank for myeloproliferative sykdommer

Prosjektbeskrivelse:
Formålet med en generell biobank for myeloproliferative sykdommer er ønsket om å studere og finne ut mer om de patologiske progenitor- og stamcellene (ev. "kreftstamcellene") ved disse sykdommene. Ved noen av de myeloproliferative sykdommene (som ved myelodysplastisk syndrom [MDS] og kronisk myeloid leukemi [KML]) er det holdepunkter for at kreftstamceller er nødvendige og tilstrekkelige for sykdomsprogresjon, opprettholdelse av og årsak til at det kan være vanskelig å kurere sykdommene. mens ved andre er det antatt at mer modne celler, såkalte progenitor celler (som ved systemisk mastocytose [SM]) er de primære cellene for sykdomsutviklingen. Man ønsker ved hver sykdomsgruppe å identifisere og karakterisere de sykdomsfremkallende cellene/ og spesielt undersøke om stamcellene kan være involvert. I tillegg ønsker man å identifisere og studere molekylærgenetiske endringer / mutasjoner i de patologiske cellene / kreftstamcellene ved sykdomsdebut, under sykdomsforløpet, progresjon og under behandling. Ved noen av sykdommene er onkogener kjent som årsak til sykdommen, som for eksempel fusjonstranscriptet Bcr-Abl ved KML. Ved denne sykdommen er det funnet tyrosinekinasehemmere som angriper akkurat det patologiske onkogenet. Slike tyrosinekinasehemmere anvendes nå i behandling av KML og har vært revolusjonerende for pasientene med KML som før disse medikamentene kom, alltid fikk sykdomsprogresjon til blastkrise med antatt dødelig utgang. Hvis de ble ansett å kunne tåle dette, ble de tilbudt allogen stamcelletransplantasjon, en behandling med ikke ubetydelig morbiditet og mortalitet. Behandling med tyrosinekinasehemmerne har vist å kunne holde KML i kronisk fase i sjakk hos > 80 % slik at stamcelletransplantasjon blir unødvendig. Imidlertid får de fleste tilbakefall hvis de slutter med tyrosinekinasehemmeren. Dette kan skyldes at "KML-stamcellen" ikke påvirkes av behandlingen. Dette er ikke sikkert klarlagt. Kunnskap om de enkelte "kreftstamceller" ved de myeloproliferative sykdommene er fortsatt svært mangelfull. Bedre kartlegging og forståelse av deres regulering vil være viktig for å kunne gi bedre terapi ved disse sykdommene der behandlingsmulighetene for flere av disse, er svært mangelfulle. Det er viktig med biobank for lagring av benmargsceller, som er hovedkilden til progenitor- og stamceller, idet progenitor- og stamcellestudier er svært krevende og trenger nøye planlegging. Således er det viktig at prøvene kan lagres og tas frem når det er mulig å gjøre forsøkene. Det skal gjøres studier på ulike sykdomstrinn hos samme pasient. Disse sekvensielle prøvene bør ofte undersøkes samtidig. Lagring er derfor viktig siden det muliggjør samtidig undersøkelse av prøver tatt med måneders og års intervall. Dertil ønsker man et samarbeide med en forskergruppe i Oxford England ledet av Prof. Sten Eirik Jacobsen. Denne gruppen kan bidra med avanserte undersøkelser på stamceller, og vi trenger derfor lagring av materiale for utveksling/ forsendelse til Oxford for tilleggsundersøkelser.
(Redigert av REK)

Ref. nr.: 2011/1469 Startdato for innsamling av materiale: 01.07.2011

Behandlingsstatus: Pågående
Ansvarshavende: Ingunn Dybedal
Forskningsansvarlig(e):  Oslo Universitetssykehus
Finansieringskilder: Gunnar Kvalheims forskningsmidler


Behandlet i REK
DatoREK
18.08.2011 REK sør-øst
01.12.2011 REK sør-øst
23.08.2013 REK sør-øst
23.08.2013 REK sør-øst